基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例

2019-02-07 - 基因治疗

新尚集团—四川大学转化项目签约仪式。

基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,在过去十年里取得了巨大发展,并引领着精准医学领域最具革命性的全球医疗变化之一。而在四川也出现了大型的研发平台。

基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例
基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例

去年9月,四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立了国内最大的基因治疗药物研发与规模生产平台——成都金唯科生物科技有限公司。记者获悉,第一款基因治疗药物已投入第一批患者临床试验中。30天内有60%以上的患者取得明显效果,这也是全国首批基因治疗临床案例。

基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例
基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例

全国首例

100名病患完成基因治疗

什么是基因治疗?将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷而治疗疾病。在国际上,基因治疗对人类重大疾病治疗正在取得突破性进展。基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,被2009年Science杂志评选的全球十大科学进展之一。在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准三种基因疗法的上市。不久的将来,更多的基因治疗方法将从实验室走向临床,掀起一场新的医学革命。

基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例
基因治疗的实际例子 已完成国内首批基因治疗案例

记者了解到,成都金唯科生物科技有限公司通过与眼科团队合作,第一款基因治疗药物在去年已投入第一批患者临床试验中。截至目前已进行了100例病人的基因治疗。据公司总经理杨洋介绍,目前的结果表明,研发的基因治疗药物安全性100%,30天内有60%以上的患者取得明显效果,极大的改善了病人视力缺陷,这是全国首批基因治疗临床案例。

“此外,我们团队在血友病、神经肌肉疾病等重大遗传疾病的基因治疗领域也取得关键进展,在此感受到所取得成果为社会创造福利所带来的责任与动力。”

杨洋介绍,目前正有序推进中国多个新型基因治疗药物进入临床研究与产品上市,这将有力推动国内基因治疗产业的快速发展,并抢占国际基因药物研发制高点。将知识与产业相融合,科技与企业相结合,使企业向独角兽迈进,为行业发展提供助力。

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